ความแตกต่างที่สำคัญ – Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
ยีนบำบัดเป็นเทคนิคสำคัญที่ใช้ในการรักษาหรือป้องกันโรคทางพันธุกรรมโดยการแนะนำยีนสำหรับยีนที่ขาดหายหรือบกพร่อง โรคบางชนิดสามารถรักษาให้หายขาดได้โดยการใส่ยีนที่มีสุขภาพดีเข้าไปแทนที่ยีนที่กลายพันธุ์หรือขาดหายไปซึ่งทำให้เกิดโรค การบำบัดด้วยยีนส่วนใหญ่จะใช้กับเซลล์โซมาติกมากกว่าเซลล์สืบพันธุ์ และสามารถจำแนกได้เป็น 2 ประเภทใหญ่ๆ คือ การบำบัดด้วยยีน Ex vivo และการบำบัดด้วยยีน In vivo ความแตกต่างที่สำคัญระหว่างการบำบัดด้วยยีน Ex vivo และ In vivo คือยีนบำบัดจะถูกถ่ายโอนไปยังการเพาะเลี้ยงเซลล์ในหลอดทดลอง และแนะนำให้ผู้ป่วยรู้จักในการบำบัดด้วยยีน ex vivo ในขณะที่ยีนจะถูกส่งไปยังเนื้อเยื่อหรือเซลล์ของผู้ป่วยโดยตรงโดยไม่ต้องเพาะเลี้ยงเซลล์ในหลอดทดลองใน การบำบัดด้วยยีน vivo
Ex Vivo Gene Therapy คืออะไร
การบำบัดด้วยยีน Ex vivo เป็นประเภทของยีนบำบัดที่เกี่ยวข้องกับการดัดแปลงภายนอกของเซลล์ของผู้ป่วยและการนำเซลล์ของผู้ป่วยกลับคืนสู่สภาพเดิม เซลล์ได้รับการเพาะเลี้ยงในห้องปฏิบัติการ (นอกร่างกายของผู้ป่วย) และมีการใส่ยีนเข้าไป จากนั้นจึงคัดเลือกสารเปลี่ยนรูปที่เสถียรและนำกลับมาใช้ใหม่ในผู้ป่วยเพื่อรักษาโรค การบำบัดด้วยยีน Ex vivo สามารถใช้ได้กับเซลล์บางชนิดหรือเนื้อเยื่อที่เลือกเท่านั้น เซลล์ไขกระดูกเป็นเซลล์ที่ใช้บ่อยสำหรับการบำบัดด้วยยีน ex vivo
ขั้นตอนของการบำบัดด้วยยีน Ex Vivo
การบำบัดด้วยยีน Ex vivo มีขั้นตอนสำคัญหลายประการดังนี้
- เซลล์ที่มียีนบกพร่องจะถูกแยกออกจากผู้ป่วย
- เซลล์ที่แยกออกมาถูกเพาะเลี้ยงในห้องปฏิบัติการ
- ยีนบำบัดถูกแทรกหรือแนะนำให้รู้จักกับการเพาะเลี้ยงเซลล์ที่โตโดยใช้เวกเตอร์
- เซลล์ที่ถูกแปลงร่างถูกเลือกจากสิ่งที่ไม่เปลี่ยนรูปและเติบโต
- เซลล์ที่เลือกถูกย้ายไปยังผู้ป่วย
ในการบำบัดด้วยยีน ex vivo ตัวพาหรือพาหะใช้เพื่อส่งยีนไปยังเซลล์เป้าหมาย การนำส่งยีนที่ประสบความสำเร็จนั้นขึ้นอยู่กับระบบพาหะ และพาหะที่สำคัญที่ใช้ในการบำบัดด้วยยีน ex vivo คือไวรัส เซลล์ไขกระดูก โครโมโซมเทียมของมนุษย์ ฯลฯ เมื่อเปรียบเทียบกับการบำบัดด้วยยีนในร่างกายแล้ว การบำบัดด้วยยีน ex vivo ไม่เกี่ยวข้องกับภูมิคุ้มกันที่ไม่พึงประสงค์ ปฏิกิริยาในร่างกายของผู้ป่วยตั้งแต่การแก้ไขทางพันธุกรรมเสร็จสิ้นในหลอดทดลอง อย่างไรก็ตาม ความสำเร็จขึ้นอยู่กับการรวมตัวที่มั่นคงและการแสดงออกของยีนการเยียวยาภายในร่างกายของผู้ป่วย
รูปที่ 01: การบำบัดด้วยยีน Ex vivo
ใน Vivo Gene Therapy คืออะไร
ยีนบำบัดในกายเป็นเทคนิคที่เกี่ยวข้องกับการส่งยีนโดยตรงไปยังเซลล์ของเนื้อเยื่อเฉพาะภายในร่างกายของผู้ป่วยเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรม สามารถใช้ได้กับเนื้อเยื่อต่างๆ ของร่างกายมนุษย์ เช่น ตับ กล้ามเนื้อ ผิวหนัง ปอด ม้าม สมอง เซลล์เม็ดเลือด ฯลฯ ยีนบำบัดจะแนะนำโดยพาหะนำโรคจากไวรัสหรือที่ไม่ใช่ไวรัสเข้าสู่ตัวผู้ป่วย อย่างไรก็ตาม ความสำเร็จขึ้นอยู่กับปัจจัยหลายประการ เช่น การนำพาพาหะนำพาพาหะของยีนบำบัดโดยเซลล์เป้าหมาย การเสื่อมสภาพภายในเซลล์ของยีนภายในเซลล์เป้าหมาย และการดูดซึมยีนโดยนิวเคลียส ความสามารถในการแสดงออกของยีน เป็นต้น
รูปที่ 02: การบำบัดด้วยยีนในร่างกาย
Ex Vivo และ In Vivo Gene Therapy ต่างกันอย่างไร
Vivo vs In Vivo Gene Therapy |
|
| ยีนบำบัด ex vivo เป็นยีนบำบัดชนิดหนึ่งที่ทำภายนอกร่างกายของผู้ป่วย การดัดแปลงยีนทำได้ภายนอกร่างกาย | ยีนบำบัดในกายเป็นยีนบำบัดอีกประเภทหนึ่งที่ทำขึ้นโดยตรงเมื่อเซลล์ที่บกพร่องยังคงอยู่ในร่างกาย ยีนจะเปลี่ยนไปเมื่อยังอยู่ในร่างกาย |
| ความโดดเดี่ยวและการเพาะเลี้ยง | |
| เซลล์ที่บกพร่องถูกแยกและเพาะเลี้ยงในห้องปฏิบัติการ | เซลล์ที่บกพร่องไม่ได้ถูกแยกหรือเพาะเลี้ยงในห้องปฏิบัติการ |
| การเลือกแปลง | |
| ทรานส์ฟอร์มเสถียรถูกเลือกก่อนการนำกลับมาใช้ใหม่ | เลือกตัวเปลี่ยนเสถียรไม่ได้ |
| การตอบสนองทางภูมิคุ้มกันที่ไม่พึงประสงค์ | |
| วิธีนี้ไม่ได้แนะนำการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันที่ไม่พึงประสงค์ในร่างกายของผู้ป่วย | วิธีนี้แนะนำการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันที่ไม่พึงประสงค์ในร่างกายของผู้ป่วย |
สรุป – Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
ยีนบำบัดถูกนำเข้าสู่ร่างกายของผู้ป่วยเพื่อรักษาโรคบางชนิด เป็นที่รู้จักกันในชื่อการบำบัดด้วยยีนและสามารถทำได้สองวิธีคือการบำบัดด้วยยีน ex vivo และการบำบัดด้วยยีนในร่างกาย ความแตกต่างระหว่างการบำบัดด้วยยีน ex vivo และ in vivo คือการแทรกยีนในการบำบัดด้วยยีน ex vivo กระทำในการเพาะเลี้ยงเซลล์ภายนอกร่างกายของผู้ป่วย และเซลล์ที่แก้ไขแล้วจะแนะนำให้ผู้ป่วยกลับเข้าสู่ร่างกายอีกครั้ง ในขณะที่ยีนบำบัดในยีนจะเข้าสู่ร่างกายโดยตรง เนื้อเยื่อเป้าหมายภายในโดยไม่แยกเซลล์ความสำเร็จของกระบวนการทั้งสองขึ้นอยู่กับการแทรกและการเปลี่ยนแปลงของยีนบำบัดที่เสถียรไปยังเซลล์ของผู้ป่วย
